导读：
美国FDA批准再生元基因疗法，用于治疗遗传性耳聋 - 相关动态
本文要点：美国食品药品监督管理局近日批准低延迟节点 机场订阅 加速了再生元制药公司开发的基因疗法DB-OTO，用于治疗由OTOF基因突变导致的先天性深度听力损失。这是全球首款获批用于治疗遗传性耳聋的药物疗法，标志着耳科治疗领域进入全新纪元。 疗法机制与特点 DB-OTO是一款基于双AAV载体的基因疗法，通过将健康的OTOF基因拷贝递送至耳蜗毛细胞，替代功能异常的基因，从而恢复听觉信号传递。该疗法需在全身麻醉下通过耳蜗内注射给药，手术方式与人工耳蜗植入类似。 临床试验数据 该疗法的批准基于名为CHORD的1/2期临床试验数据。研究结果显示，在接受治疗的12名患儿中，11名实现了具有临床意义的听力改善。其中9名患儿在第24周达到主要终点，听力阈值改善至≤70分贝——这一水平通常无需植入人工耳蜗。6名患儿能够不借助助听设备听到轻言语声，3名患儿进一步达到正常听力水平，可察觉耳语声。 安全性方面，手术及DB-OTO整体耐受性良好，未报告与疗法相关的严重不良事件。部分患者出现短暂的术后前庭不良反应，均已完全缓解。 行业意义 此前，OTOF基因突变导致的先天性耳聋被认为是永久性的，人工耳蜗是唯一治疗选择。研究团队表示，这一获批“真正代表了听力损失治疗的新纪元”。 再生元表示，计划进一步推进该疗法在更广泛患者群体中的应用，同时公司还在开发针对其他遗传性耳聋相关靶点的基因疗法。责任编辑：张俊 SF065